“生存噩梦”! 5年生存率不足5%的胆管癌有药了! 多款靶向药物重磅来袭！

时间：2021-07-30  来源: 网络  作者：未知  点击：271

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对于我们常说的“癌症之王”——肝癌，我们的读者可能并不陌生。
近些年来肝癌的治疗已经取得了长足的进步。不管是为肝癌患者带来全新希望的PD-1抑制剂，还是仑伐替尼等多个重磅靶向药物，都为肝癌患者们带来了突破性的治疗方式进展，日新月异的药物不断在刷新肝癌患者们的生存期上限。
然而，与新药不断涌现的肝癌不同，另一个就紧挨着人体肝脏，与肝癌密切相关的癌症，近些年的治疗却始终原地踏步，没有丝毫进展。
胆管癌，这个发病率相对较低，但肿瘤异质性极高，侵袭性强且预后极差的癌症，越来越多的患者正在饱受它的侵扰，而苦于“无药可用”的烦恼。
好在，新药的光辉终于照进了胆管癌这个角落中了！近期，多款新药数据更新，胆管癌患者迎来更多新药的时刻已经不远了。
1比“癌中之王”更恶劣治疗方式匮乏的胆管癌
胆管癌又称胆道癌，是一种发病率相对较低的癌症。但近些年来，胆管癌的发病率有逐年上升的趋势，特别是在部分地区，如肝吸虫流行地区泰国等的发病率可以高达60/10万；而同时在韩国、上海等地的发病率也相对更高，对正常人群的威胁影响更大。
据统计，2019年全球约有40万胆管癌新增发病病例，其中，亚洲近28万例。由于胆管癌患者早期症状不明显，疾病确诊时多为中晚期，可经手术治疗的患者仅为35%左右。
虽然不像肝癌那样被冠以“癌中之王”的恶名，但胆管癌同样是一种难治而高危的恶性肿瘤，致死率极高。手术是胆管癌最重要的治疗方案，除非已经有明确的证据指出患者无法承受手术，否则大部分患者都会进行一次试探性的手术治疗。
手术并不能很好的解决胆管癌的问题。研究显示，胆管癌术后3年复发率高达惊人的85%。复发或晚期胆管癌患者治疗方案的疗效则更为不理想，无法接受手术切除的患者5年生存率非常低，趋近于0。
对于晚期胆管癌患者来说，标准一线化疗（吉西他滨+顺铂）的中位总生存期仅约1年，二线化疗（FOLFOX）的中位总生存期仅6.2个月。
发现难、治疗难，胆管癌患者陷入了一个“缺医少药”的困境。
2新药不断涌现，这些新药都为胆管癌患者带来全新希望！



01

全球首款胆管癌靶向药物





2020年4月，在经历了漫长的等待后，胆管癌患者们终于迎来了首个靶向药物。靶向药物Pemazyre率先获得美国FDA批准，用于局部晚期或转移性胆管癌的治疗。

 

大约一年后，2021年3月23日，日本厚生劳动省（MHLW）批准Pemazyre用于治疗在接受抗癌化疗后病情恶化、携带FGFR2融合基因的不可切除性胆管癌患者。

 

靶向药物Pemazyre的获批，是基于Pemazyre临床试验FIGHT-202的研究结果，该临床显示：在携带FGFR2突变的胆管癌患者中，Pemazyre的客观缓解率（ORR）为36%，中位缓解持续时间（DOR）为7.49个月。
Pemazyre的获批，代表着首个胆管癌靶向药物终于到来，而随后公布的众多胆管癌新药数据，为患者们带来了更多的希望。



02

靶向药物Futibatinib治疗胆管癌，疗效数据优异





2021年4月12日，在美国癌症研究协会（AACR）2021年会中，研究者们公布了靶向药物FGFR抑制剂futibatinib（TAS-120）2期临床研究的实验数据。此次研究针对futibatinib治疗携带FGFR2基因突变，二线治疗的局部晚期或转移性肝内胆管癌患者。

 

临床结果：futibatinib实现了客观缓解率（ORR）为41.7%；中位缓解持续时间（DOR）为9.7个月，72%的患者缓解时间超过6个月，疾病控制率（DCR）为82.5%的临床疗效。此外，futibatinib实现的中位无进展生存期（PFS）达到了9.0个月、中位总生存期（OS）为21.7个月。
这个数据可以说非常惊艳，基于这个数据，美国FDA授予了futibatinib突破性药物资格，将大大加速该药物的临床审批时间，尽快惠及到各位患者。
越来越多的药物正在路上！相信随着胆管癌治疗药物的不断探索，不久的将来，会有更多的靶向药物获批用于胆管癌患者，大幅提高患者的生存获益。